南方医科大学学报 ›› 2021, Vol. 41 ›› Issue (3): 391-398.doi: 10.12122/j.issn.1673-4254.2021.03.11
韦红霞,康 佩,刘颖欣,黄福强,陈 征,安胜利
摘要: 目的 针对适应性设计下的Adaptive Elastic Net与加速失效时间模型亚组识别方法进行更多适用条件下的研究,以获得该方法最佳应用效果所对应的参数。方法 基于前期所提出的亚组识别方法,进一步探讨协变量间相关性、二阶段显著性水准([α1]和[α2])、协变量与样本量比例对该方法的影响。通过模拟研究,探讨含/不含协变量主效应的惩罚模型在不同情形下的亚组识别效果。结果 协变量间的相关性r=0、0.3、0.5时,检验效能(power)表现稳定;在二阶段自适应设计中,当[α1]和[α2]分别为0.035和0.015时,模型的power最高;固定样本量n的情况下,power随着待选协变量个数与n比例的上升而下降,比例升到1之后power呈现平稳趋势;对于不同生存时间的参数分布,单变量模型表现出不同的模式,而惩罚AFT模型相对稳定。结论 协变量间的相关性不影响检验power;(0.035,0.015)可作为自适应设计显著性水准的参考设置;获益亚组与非获益亚组间的治疗效果差异较小时,含协变量主效应的惩罚性AFT模型(Penalized,Eq_in)优于不含协变量主效应的单变量AFT模型(Univariate,Eq_ex);当协变量数量与样本量的比值小于1时,“Univariate,Eq_ex”的power更高;否则,“Penalized,Eq_in”的效果会更好;生存数据的参数分布对单变量模型的影响较大,但对惩罚模型的影响较小。